2016 年 8 月 27 日～31 日，欧洲心脏病学会年会（ESC2016）在意大利罗马盛大召开。当地时间 8 月 29 日，美国堪萨斯大学医疗中心的首席研究员 Patrick M. Moriarty 医学博士在会上发表了 ODYSSEY-ESCAPE 3 期试验的结果：aliocumab 可减少杂合型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者脂蛋白分离治疗次数。
HeFH 患者最具特征的临床表现为血低密度脂蛋白（LDL-C）水平异常增高，易于生命早期罹患心血管疾病。常规药物治疗，高胆固醇血症控制不理想。HeFH 患者需每周或每两周接受一次脂蛋白分离治疗以降低体内过高的 LDL-C 水平，每次治疗时间为 3~4 小时，每年花费约 5 万到 7 万 5 千美元。
前蛋白转化酶枯草溶菌素 9（PCSK9）抑制剂 aliocumab 可显著降低 HeFH 患者 LDL 水平，可减少甚至停止常规脂蛋白分离治疗。这一同时发表在欧洲心脏杂志上的研究结果对 HeFH 患者来说是振奋人心的。
该随机对照研究在美国和德国 14 个研究中心共招募了 62 名接受脂蛋白分离治疗的 HeFH 患者（每周一次或每两周一次）。受试者随机分配为 2 组，试验组 41 人，皮下注射 alirocumab 150 mg，每两周一次；安慰剂组，21 日，皮下注射同等剂量安慰剂。研究时间为 18 周，所有受试者继续口服常规降脂药物（LLT）。
研究前 6 周，继续按受试者原有脂蛋白分离治疗计划进行。第 7~18 周，若受试者 LDL-C 水平比基线水平下降 30% 或以上，则停止脂蛋白分离治疗。
研究结束时，相比对照组，aliocumab 试验组脂蛋白分离治疗次数减少了 75%。事实上，63.4% 试验组受试者终止了脂蛋白分离治疗（对照组无），92.7% 的试验组受试者脂蛋白分离治疗次数减少了 50% 及以上（对照组为 14.3%）。
Moriarty 博士指出：目前尚不清楚安慰剂组脂蛋白分离治疗次数减少的原因。可能与 LDL-C 的个体差异性相关，也可能是由于饮食改变、LLT 药物依从性及样本量过小等原因所造成。
研究无严重不良反应发生，试验组和安慰剂组的不良反应发生率类似（试验组 75.6%，安慰剂组 76.2%）。
Moriarty 博士预测：在不久的将来，alirocumab 会成为患者 LLT 的一部分，很多 HeFH 患者将不再需要脂蛋白分离治疗，或者至少使脂蛋白分离治疗次数显著降低。鉴于 alirocumab 已获批可在 HeFH 和有高 CVD 风险患者中使用；对于那些不能耐受其他 LLT 治疗的患者，可考虑选择使用 alirocumab。
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