辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批

2020-10-14 15:25 来源:丁香园 作者:
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2020 年 10 月 9 日,中国——辉瑞公司今日宣布,中国国家药品监督管理局已经批准氯苯唑酸软胶囊,Vyndamax®,61 mg(维万心®)用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),以减少心血管死亡及心血管相关住院。氯苯唑酸软胶囊是全球首个、也是唯一经批准治疗 ATTR-CM 患者的口服药物。

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ATTR-CM 是一种致死性 心脏疾病,诊断率极低

ATTR-CM 是一种罕见、致死性疾病,常与心衰混淆。其发病机制在于不稳定甲状腺素蛋白(TTR)的异常解离后的错误折叠,形成淀粉样物质沉积于心肌间质和身体其他部位。随着时间的推移,淀粉样物质沉积会使心肌变硬,进而引发心衰。由于疾病认知度低及临床症状特异性差等因素,ATTR-CM 经常会被误诊或延误诊治。患者临床诊断后平均存活时间较短,约为 2-3.5 年 [1], 死亡通常由进行性心力衰竭引起。ATTR-CM 有两种亚型:遗传型 TTR 淀粉样变性心肌病,由转甲状腺素蛋白基因突变引起,患者发病年龄较早,为 50-60 岁左右;另一种为野生型 TTR 淀粉样变性心肌病,患病率随年龄增长而增加,常发于 60 岁以上男性 [2]

在中国,ATTR-CM 诊断率极低,不足 1%。该疾病对患者生理、心理以及生活质量产生严重影响,影响患者个人和家庭生活。在该产品批准之前,患者缺乏针对性的治疗方案,临床中仅能针对症状治疗,帮助患者缓解相应症状,如心衰、房颤等。在极少数情况下,需要进行心脏和肝脏移植。

辉瑞生物制药集团代理中国区总裁 Pierre Gaudreault 表示:「辉瑞一直以『为患者带来改变其生活的突破创新』为目标,将罕见病治疗领域作为长期关注重点,致力于将更多罕见病产品引入中国市场。此次氯苯唑酸软胶囊的获批,将填补此前中国在 ATTR-CM 治疗领域无有效药物的空白, 为 ATTR-CM 的患者更好的管理病情、延缓疾病进展提供新的选择。」

辉瑞致力于为中国 ATTR 患者带来新生

罕见病领域一直是辉瑞关注的重点领域。氯苯唑酸软胶囊是辉瑞今年以来获批的第二款罕见病创新产品。今年 2 月,氯苯唑酸软胶囊获批,用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I 期症状患者,延缓其周围神经功能损害。此次获批的氯苯唑酸软胶囊是第二款针对淀粉样变性病(ATTR)这一罕见病的治疗药物,用于成人野生型或遗传型 ATTR-CM 的治疗。

氯苯唑酸软胶囊最早于 2012 年在欧盟和美国获得孤儿药认证,并于 2019 年在日本和美国获批,用于治疗 ATTR-CM。「得益于中国政府『加快罕见病药物审评审批』的政策和专家的共同努力,时隔仅一年,氯苯唑酸软胶囊在中国获得审批,基本实现了全球同步上市。「辉瑞生物制药集团中国区首席运营官吴琨表示,「这也更加坚定和鼓舞了辉瑞对中国未被满足治疗需求的投入。未来,辉瑞将继续关注罕见病治疗领域,致力于为中国罕见病患者带来更多创新药物。」


参考文献:

[1] Dungu JN, et al. Heart. 2012;98:1546-54
[2] Esther González-López, et al. Rev Esp Cardiol(Engl Ed). 2017;70(11):991-1004

编辑: 赵夕玥

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