镰状细胞贫血是遗传病，由镰状血红蛋白（HbS）引起的。镰刀状聚合物破坏红细胞、缩短其寿命并触发血管闭塞性疾病。中风是镰状细胞贫血的并发症之一，常伴随大脑低速血流，这与内皮损伤、颅内和颅外血管闭塞、脑出血相关。输血可减少脑血流低速、降低循环镰状细胞百分比等。
镰状细胞贫血患儿约35%有脑血管疾病，包括静止性脑梗塞和中风。在静止性脑梗塞输血（SIT）试验中，通过磁共振成像进行静止性脑梗塞检测正常的儿童和不具有中风高风险的患者随机分配接受标准治疗（观察组），另外输血组每月输血维持血红蛋白超过9g/dL和目标血红蛋白的浓度低于30%。3年后，与观察组相比，输血组新的静止性脑梗塞相对风险降低到56%，但输血方案中没有对认知功能改善的观察。
临床上输血可显著预防镰状细胞贫血患儿中风，同时减少其他并发症的发生率，故本试验的结果是意料当中。因为镰状细胞贫血成年人患者神经认知功能降低，通过Debaun等人实验是否能为镰状细胞贫血患者提供了一个降低脑血管疾病长期负担的机会呢？
高达1/3的6岁患儿有无症状性脑梗塞。需要筛查和提前治疗吗？在实践中，筛查和输血是否有效，还是仅局限与临床试验中？输血这一目标在临床上是否能实现、如何保持静脉通道、预防铁过载、长期输血并发症的处理以及认知功能改善的效益有多大等问题纷纷涌现。在随访3年的基础上，我们的建议是最低期限的输血治疗。
在镰状细胞贫血优化原发性脑卒中预防试验中显示，停止输血会导致血液高速逆流和脑卒中复发。短时间内输血能对大脑有长期的保护，这似乎不太可能。
还有什么方法能减轻镰状细胞贫血患者脑血管疾病负担？比如羟基脲，可用于治疗镰状细胞贫血。羟基脲可抑制血红蛋白的形成聚合物从而保护红细胞，它可减少成人和儿童疾病的发病率和死亡率，但长期的风险和益处是未知的。流行病学研究显示，胎儿血红蛋白对中风的影响是微弱的，而会受其他许多疾病并发症的影响。
Debaun等人研究表明，在短期内筛查和输血治疗可减缓镰状细胞贫血相关的脑血管疾病的进程。这些结果是否能有效地转化为临床实践，是否能带来持续的益处以及是否能保持认知功能等需要更多的研究。
