JAMA杂志近期在Clinical Trials Update专栏报道了Evolocuma可降低家族性高胆固醇血症患者LDL水平。
一、试验简介
331名家族性高胆固醇血症患者服用一定剂量他汀类药物，有或无依泽替米贝。被随机分配为2组，实验组接受1或 2剂量的皮下evolocumab（140毫克/2周或者420毫克/月）；安慰剂组匹配同剂量的皮下安慰剂。12周结果显示与安慰剂相比，evolocumab使LDL-C水平从基线显著降低60%。超过60%服用evolocumab的患者，LDL水平降至比预期水平低 1.8 mmol/L。
二、PCSK9简介
PCSK9是前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶Kexin-9型，PCSK能够降解LDL受体，使LDL降解受限，可降低肝脏从血液中清除LDL-C的能力。
三、Evolocumab简介
Evolocumab是一种实验性全人源化单克隆抗体，能够抑制PCSK9。Evolocumab能够结合PCSK9，抑制PCSK9与肝细胞表面LDL受体的结合。在PCSK9不存在时，肝细胞表面会有更多的LDL受体，用于从血液中清除LDL-C。
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四、家族性高胆固醇血症
家族性高胆固醇血症是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病，有家族性的特征，患者本身低密度脂蛋白（LDL）胆固醇数值异常超高，若为同合子患者时其低密度脂蛋白（LDL）胆固醇数值是正常人的4～6倍，通常LDL-C为500-1200mg/dL，甚至超过700mg/dL，但甘油三酯正常；也易于生命早期罹患心血管疾病。
